Warning: Declaration of WPRandomPostsWidget::update($new_instance) should be compatible with WP_Widget::update($new_instance, $old_instance) in /home/hydra16/ftp/robmyswoje.org.pl/wp-content/plugins/wp-random-posts/randomposts.php on line 38
Terapia genowa poprzez selekcje alleli w mysim modelu beta-talasemii – Medycyna codzienna

Medycyna codzienna

Terapia genowa poprzez selekcje alleli w mysim modelu beta-talasemii

10 września 2019 by admin

W celu wykorzystania terapeutycznego autologiczne komórki macierzyste pochodzące od pacjentów z wrodzonymi zaburzeniami genetycznymi wymagają modyfikacji genetycznej poprzez naprawę lub insercję genów. Poniżej przedstawiamy dowody na to, że w przypadku chorób związanych z dominującymi allelami (wzrost funkcji lub utrata funkcji w wyniku haploinsu), komórki ES allelu z chorobą allelową mogą pochodzić od osób dotkniętych chorobą bez manipulacji genomem. Podejście to polega na wyprowadzaniu komórek uniparentalnych, takich jak linie komórek ES z partenogenetycznych (PG) z gamet wolnych od alleli wolnych od choroby. Diploidalne zarodki ssaków zarodkowych tylko genomów matczynych (oocytów) lub ojcowskich (plemników) ulegają wczesnemu rozwojowi z powodu braku równości genomów rodzicielskich spowodowanych przez genomowe wdrukowanie. Jednak te jednołańcuchowe zarodki rozwijają się do stadium blastocysty, umożliwiając wyprowadzenie linii komórek ES. Wykorzystując model myszy do dominującej beta-talasemii, opracowaliśmy linie komórkowe PG ESA wolne od allele choroby z oocytów dotkniętych zwierząt. Korektę fenotypu uzyskano od biorców genotypu dawcy po przeszczepieniu in vitro krwiotwórczych pochodnych komórek ES. Ta strategia korekcji genetycznej bez ukierunkowania na geny może potencjalnie mieć zastosowanie do dowolnej dominującej choroby. Może to być również jedyne podejście do większych lub bardziej złożonych mutacji, których nie można skorygować przez rekombinację homologiczną. Wstęp Potencjalne strategie terapeutyczne w leczeniu wrodzonych zaburzeń genetycznych obejmują terapię genową, podejścia oparte na przeszczepie komórek macierzystych i ich kombinację. Terapia genowa poprzez wprowadzenie terapeutycznego genu do docelowych tkanek, typowo za pośrednictwem transferu za pośrednictwem wirusów, ma, pomimo swojej prostej koncepcji, udowodnioną trudność w odniesieniu do uzyskiwania lub utrzymywania leczniczych poziomów ekspresji genów, zapewnienia specyficzności tkankowej i unikania skutków ubocznych, takich jak genotoksyczność i aktywacja insercyjna (1, 2). Naprawa genetyczna przez rekombinację homologiczną w komórkach macierzystych, w szczególności komórki ES i indukowane komórki macierzyste pluripotentne (iPS) pochodzące z komórek somatycznych, które następnie wykorzystuje się do naprawy tkanek, zapewnia inną perspektywę leczenia choroby. Udowodniono zasadność tej koncepcji u myszy w celu naprawienia niedoboru odporności powodującego mutację Rag2 w komórkach ES pochodzących z przeniesienia jądra komórki somatycznej (3) oraz w leczeniu niedokrwistości sierpowatej poprzez wyprowadzenie i genetyczną naprawę komórek iPS (4). Jednak naprawa genów lub insercja transgenu przez rekombinację homologiczną, którą łatwo osiągnąć u myszy, okazała się znacznie trudniejsza w ludzkich pluripotencjalnych komórkach (5). Tutaj opisujemy podejście do naprawy genów, które opiera się na wyprowadzaniu linii jednorodnych, takich jak partenogenetyczne (PG), linie komórek ES z gamet uciśnionej osoby
[podobne: mazurek kajmakowy przepis, chirurgiczne usuwanie ósemek cena, olej słonecznikowy tłoczony na zimno ]
[patrz też: sztyblety do jazdy konnej, pielęgnacja włosów blond, plastry compeed ]

Posted in: Bez kategorii Tagged: pielęgnacja włosów blond, plastry compeed, sztyblety do jazdy konnej

Partnerzy serwisu:



Zobacz tez:

Badania dotyczące skutków chorób przewlekłych na uczestnictwo społeczne

Badania wykazały, że osoby o niższym wykształceniu są bardziej narażone na przewlekłą chorobę i rzadziej uczestniczą w życiu społecznym niż osoby o wyższych wykształceniach. Pracownicy o niższym poziomie wykształcenia mają zwiększone ryzyko wyjścia z płatnego urlopu zdrowotnego. Jedno z badań wykazało, że pracownicy o niskim statusie społeczno-ekonomicznym i chorobie sercowo-naczyniowej byli szczególnie narażeni na szczególnie ... [Read more...]

Nawracające mutacje EZH1 są drugim uderzeniem w autonomiczne gruczolaki tarczycy ad 5

Ponadto przeanalizowaliśmy metylację histonu H3 w podzbiorze próbek ATA z mutacją EZH1 lub bez niej. Wszystkie analizowane ATA z mutacją EZH1 miały wyższe poziomy trimetylacji i tendencję do niższych poziomów dimetylowania w porównaniu z tymi wykrywanymi zarówno w odpowiednich próbkach NST, jak i ujemnych ATA mutacji EZH1 (Figura 3C). Wzrost trimetylacji histonu H3 jest podobny ... [Read more...]

Embrionalna śmierć i tworzenie ludzkich zarodkowych komórek macierzystych

Stworzenie ludzkich embrionalnych komórek macierzystych poprzez zniszczenie ludzkiego zarodka stanowi wartość potencjalnego narzędzia terapeutycznego przeciwko wczesnemu ludzkiemu życiu. Ten konkurs wartości doprowadził do spolaryzowanej debaty, która lekceważy obszary wspólnego zainteresowania i perspektywy. Sugerujemy, że wspólną płaszczyznę badań nad ludzkimi embrionalnymi komórkami macierzystymi można znaleźć poprzez ponowne rozważenie śmierci embrionu ludzkiego i zastosowanie do tego badania ... [Read more...]

DevURL

Polecane:



Tags

autosomy chirurgiczne usuwanie ósemek cena compeed na odciski czy kawa rozpuszczalna jest zdrowa kalkulator owulacji i dni płodnych leczenie nietrzymania moczu ludzie którzy przeżyli śmierć kliniczną mazurek kajmakowy przepis niedobór magnezu w ciąży olej kokosowy rafinowany czy nierafinowany olej z wiesiołka na twarz pieczenie przy oddawaniu moczu pieczenie przy oddawaniu moczu u mężczyzn pielęgnacja włosów blond plastry compeed plastry compeed na odciski poradnia ortopedyczna bydgoszcz róbmy swoje seksualni niebezpieczni cda szpital bonifratrów w łodzi sztyblety do jazdy konnej śmierć kliniczna przeżycia

Copyright © 2021 Medycyna codzienna.